南大領銜！國內高校團隊登上美國《科學進展》雜志，發布基因編輯可控技術

他們開發出了一種基因編輯技術工具的新型載體，能夠實現基因編輯可控。

喜大普奔！

今天，中國科研團隊又一次在世界領域取得了重大科學進展。

這一次，領銜的是南京大學，同伴還有廈門大學及南京工業大學。

而他們觸及的領域，則是在去年令很多人“側目”的基因編輯技術。

具體來看，在最新新一期美國《科學進展》雜志上，這個團隊發布了一篇極為重要的論文，核心就是團隊開發出了一種基因編輯技術工具的新型載體，能夠實現基因編輯可控，顯著提高基因編輯的靶向性，為基因編輯技術在治療癌癥等重大疾病方面的應用提供新的思路和方法。

簡單來說，基因編輯這個領域中，曾經被多重制約的環節，很有可能不再成為“Trouble”。

讓基因編輯可控，跨越脫靶效應的阻礙

基因編輯技術又稱為“基因剪刀”，它是一切基因合成、測序等應用的基礎。該技術的本質是進行有目的的基因突變，人類利用這項技術，能夠根據所需切割或者替換掉不利于自身發展的基因片段。

在這一領域，當前非?；馃岬氖浅杀据^低的CRISPR技術。據悉，CRISPR基因編輯技術能夠精準定位并切斷DNA上的基因位點，可以關閉某個基因或者引入新的基因片段，以此來達到治愈疾病的目的。

CRISPR-Cas9體系是CRISPR基因編輯工具當中的一種，作為當前最熱門的基因編輯工具，在治療癌癥等重大疾病方面有極大的應用前景。然而CRISPR-Cas9體系本身具有脫靶效應，這是一直以來阻礙該技術邁向應用的一大難題，也為利用該技術進行精準治療帶來了挑戰。并且，由于該技術主要是以病毒為載體，因此還可能會導致細胞癌化，因此在臨床應用上存在一定的風險。

本次來自中國的科研團隊新開發的方法是采用名為“上轉換納米粒子”的非病毒載體，在上轉換納米粒子和Cas9之間增加了一把近紅外的響應“光鎖”，以此設計出了一種遠程操作的基因編輯技術。具體來說，該系統利用光敏分子將CRISPR-Cas9體系共價“鎖”在上轉換納米粒子上，在修飾上一層高分子材料之后，該復合納米粒子能夠被細胞大量內吞。隨后，在近紅外光照射下，上轉換納米粒子可發射出紫外光，從而打開Cas9蛋白和上轉換納米粒子之間的“鎖”，釋放出蛋白，讓蛋白可以進入細胞核，實現基因剪切。

由于紅外光的強組織穿透性，所以該技術很有可能在深層組織中實現CRISPR-Cas9基因編輯的精確調控。

該方法有效性已經在小鼠身上得到驗證

目前南京大學官網上的新聞對這種方法進行了詳細說明，其中提到，這種遠程操作的基因編輯系統在細胞中和體內皆表現出優異的近紅外光響應的基因剪切能力。

當CRISPR-Cas9靶向到一段腫瘤癌基因（PIK-1）后，能夠在紅外光的調控下，對靶點基因實現敲除，誘發腫瘤細胞凋亡。

截至目前，該團隊已經從基因、蛋白以及細胞等多個角度針對該體系的有效性進行了驗證。官方透露，這一體系在小鼠活體上的近紅外光響應的能力得到了驗證。

該團隊在針對荷瘤小鼠進行治療的過程中發現，只有近紅外光照射實驗組的腫瘤得到了有效的抑制，并且通過20天后取下的腫瘤大小能夠清晰的看到，實驗組的腫瘤遠遠小于其他組。

總的來說，這項新技術是通過外界光照這種無創的外部手段，能夠顯著提高基因編輯的靶向性，實現目標部位基因編輯，為基因編輯技術在治療癌癥等重大疾病方面的應用提供了新的思路和方法。

自2015年以來，基因編輯市場份額開始迅猛增長，2016年有三家基因工程公司，包括Editas Medicine、CRISPR Therapeutics和Intellia Therapeutics完成了IPO。CRISPR技術火熱的當下帶動起來的市場增長可見一斑。

據中商產業研究院最新報告，2016至2020年全球精準醫療市場規模將以每年15%的速率增長。預計2020年全球精準醫療市場規模將破千億，達到1050億美元，而“基因剪刀”將是撬動千億級大市場的一把鑰匙。

根據近年來的商業化應用情況可知，目前基因編輯技術主要用于科研和治療兩大領域，但在產業鏈下游的應用仍處于臨床試驗或者臨床前研發階段。具體到我國，相關企業則主要集中于試劑盒開發和CRO形式的技術服務商，另一方面，關于基因治療的臨床探索也正在初步展開。本次來自國內科研團隊的研發成果，也預示著我國在基因編輯、基因治療上的探索初步取得了成效。

最后，回到本次科研論文的發表，據了解該論文南京大學為第一通訊單位、碩士生潘永春為該論文的第一作者、南京大學現代工程與應用科學學院宋玉君教授為通訊作者，廈門大學林友輝副教授和南京工業大學王玉珍副研究員為共同通訊作者。

并且，該研究項目得到了國家自然科學基金、江蘇省自然科學基金和江蘇省雙創人才等項目的資助。綜合可見，南京作為匯聚國內重要高等教育資源、人才儲備雄厚的城市，在營造良好的科研環境、給予科研支持等方面已經走到了前列。

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