逆天的基因編輯!CRISPR技術可讓人重見光明

鎂客 10年前 (2016-02-11)

據Scientific Reports報道,研究人員可使用CRISPR技術進行基因編輯。

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對于世界各地失明的年輕人來說,春天的色彩那么美,卻看不見不免遺憾。據了解,色素性視網膜變性的基因突變會導致視網膜退化,并在十年內導致完全失明,這是大多數年輕的盲人的病因。那么,有這種遺傳基因的人就要永遠籠罩在家族魔咒中嗎?最近,美國科學家已有了可行的方案——基因編輯。

據Scientific Reports發表的一篇論文,美國研究人員使用CRISPR技術修復細胞中可導致色素性視網膜變性的基因突變。要知道,科學家替換了來自患者自身組織的干細胞中與感官疾病相關的缺陷基因,這還是首例。

在論文中,詳細地介紹了研究人員如何從視網膜色素變性患者的皮膚中提取樣本,然后使用皮膚樣本,研究人員在實驗室中創造出了干細胞用作基因編輯的基礎。CRISPR技術讓科學家可以剪切并替換生物體DNA中單獨的基因,高效地改寫遺傳密碼。

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為什么用CRISPR技術可以讓人重見光明呢?研究人員解釋,如果將修復后的干細胞轉化成健康的視網膜細胞,就可以將它們移植回患者身體。沒有了基因突變,健康的細胞就能讓患者重見光明。

其中的一位美國眼科專家表示,接下來的目標是開發一種個性化的眼部疾病治療方法,并相信CRISPR的第一次治療應用就是治療眼病。如今這一方案的可行性已被證實。據悉,在本案例中,研究人員使用CRISPR技術修復了來自患者的干細胞(仍然包含導致色素性視網膜變性的突變)中的基因缺陷。

遺憾的是,目前CRISPR技術還不被允許應用于人類,所以本次研究也就只能到此為止了。要想應用CRISPR來治療失明,還得先解決好基因編輯應用于人類還存在安全和道德上的問題。不過,這些成就已表明了,基因編輯有機會在未來的醫療中大放異彩。

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