北大科研人員提出新型基因編輯技術，效率最高可達80%

研究人員表示這種基因編輯技術比傳統的CRISPR/Cas9更加安全。

最近，北京大學研究人員在雜志期刊《自然·生物技術》上發布了一篇研究論文，首次提出了一種有別于傳統CRISPR/Cas9的基因編輯技術：新型的核糖核酸（RNA）單堿基編輯技術LEAPER。

RNA是一類由核糖核苷酸通過磷酸二酯鍵聚合而成的線性大分子，它在遺傳編碼、翻譯、調控、基因表達等過程中發揮著作用。據此次研究的課題專家組，北京大學生命科學學院、北京大學生物醫學前沿創新中心研究員魏文勝介紹，他們只需轉入一條特殊設計的“向導RNA”，就能通過招募細胞內源的蛋白對目標RNA上特定的腺苷酸產生高效精準的編輯。

最關鍵的是這個過程不需要引入任何外源效應蛋白。此前以CRISPR/Cas9（利用Cas9的酶對目標細胞DNA序列進行修改）為代表的基因組編輯技術非常依賴外源編輯酶或效應蛋白的表達，但是這種技術容易發生由蛋白過表達引起的DNA/RNA水平的脫靶效應，以及機體免疫反應和損傷等。

所以，北京大學新發現的這種基因編輯技術就可以規避這個問題，課題組將這種新型RNA編輯技術命名為LEAPER。研究表明，LEAPER能對RNA分子上絕大多數的腺苷酸位點進行精準編輯。在諸如人體的支氣管上皮細胞以及T細胞中，它的編輯效果甚至高達80%。

目前，研究人員通過LEAPER修復了來源于IH型粘多糖病病人的缺陷細胞，魏文勝表示，“這種新型的基因編輯技術在科學研究和疾病治療中顯示出可觀的優勢與潛能，同時也為發展基于細胞內源機制的基因編輯技術指明了方向。”

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