全球首個獲FDA認定治療NASH的藥物將于下半年申請上市！

除去有效的治療效果外，研究同樣反映出了毒性問題。

近日，生物制藥公司Intercept Pharma計劃于今年下半年在美國和歐洲提交obeticholic acid（奧貝膽酸，OCA）的上市申請文件。這款藥物是目前唯一一個獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）認定的治療伴纖維化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）突破性藥物資格（BTD）的實驗性藥物。行業專家認為，OCA的毒性問題同樣需要得到重視。

Intercept Pharma公司專注于開發治療進展性、非病毒性肝病，前不久這家公司公布了OCA治療NASH的關鍵性III期臨床研究REGENERATE的積極數據。此項研究以NASH導致的第2階段或3階段肝纖維化患者為實驗對象，評估了兩種劑量的OCA相對于安慰劑的療效和安全性。在實驗期間，患者們分別每天服用一次19mg和25mg的OCA，專家于第18個月中期分析結果。結果表明，每日一次25mg劑量OCA達到了纖維化改善的效果（≥1個階段），并且NASH沒有惡化（p=0.0002）。這一研究結果將在歐洲肝臟研究協會（EASL）2019年國際肝臟大會上進行公布。

然而有分析師認為，實驗數據并未達到統計學意義。此外，研究中反映出來的OCA毒性問題仍然需要得到重視。在25mg的OCA實驗組中，51%的患者報告服用藥物后產生瘙癢癥，9%的患者因患有此癥狀而中途退出，同時藥物還可能導致肝膽事件和LDL-C的可逆增加。

對于藥物產生的副作用，Intercept Pharma的首席執行官Mark Pruzanski表示，“OCA的瘙癢副作用是劑量依賴性的，我們在PBC中有明確的證據表明滴定法有助于改善瘙癢。我們相信已經為25mg劑量OCA的申請找到了正確的方法。”

據了解，非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是一種常見的慢性肝臟疾病，患有此病癥的成人占到了全球四分之一，嚴重者后期甚至會轉化成肝硬化、肝細胞癌等病癥乃至死亡。目前，全球對于NASH的治療方案僅限于改變日常的生活方式，并沒有理想的治療藥物。而由于全球肥胖趨勢加劇，NASH的患病率可能將會有大幅增加。

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