CRISPR技術到底有多火?這項被倫理學家列為“十八禁”的黑科技未來該何去何從
技術和人,兩項因素缺一不可。
人類基因組中一共有三萬個基因,個體之間存在著超過十萬種變異的可能,通過分析,科學家發現一些與疾病相關的基因突變,這些基因突變可能會造成近6000種遺傳病,但是,有時候基因突變也是有益的,比如有些基因突變能帶來對 HIV 病毒的免疫能力,有的基因突變能降低患阿爾茲海默癥或糖尿病的風險。
基于這一發現,科學家就想,為什么不能采取措施來改變我們的基因,讓其向有利的方向改變呢?
所以就出現了基因編輯技術(又稱“基因剪刀”),本質上它就是有目的的基因突變。人類利用這項技術,可以根據自己的需求任意切割和替換掉不利于自身發展的基因片段,現在比較火熱的就是低成本的CRISPR技術。值得指出的是,基因編輯技術是一切基因合成、測序等應用的基礎。
市場份額迅猛增長的基因編輯技術
在個性化醫療需求和醫療技術極速發展的雙項刺激下,從2015年開始,基因編輯的市場份額開始出現迅猛增長,僅2016年,就有三家基因工程公司(Editas Medicine、 CRISPR Therapeutics和Intellia Therapeutics)實現了IPO。
醫療市場分析公司Kalorama的數據統計顯示,2016年基因編輯的市場份額達到6.08億美元,是2014年市場份額的2倍。
隨后,今年8月,Global Marketing Insights公司今年8月份也發布了關于基因編輯其的數據分析報告。報告指出,從2016年到2024年,基因編輯市場份額的年復合增長率(CAGR)將持續維持在14.9%左右,并且預計到2024年,其市場份額將達到75億美元。
其中,數據還顯示,CRISPR技術的增長速度最為迅速,到2024年,該技術帶來的收益將超過30億美元,可謂占據了基因編輯市場的半壁江山。
此外,近兩年,多家專做CRISPR技術的初創公司也迅速獲得了資本的青睞,在開始幾輪就融入了大筆的金額:
有數據分析顯示,從近兩年商業化應用的情況來看,基因編輯技術主要用于科研和制藥兩大領域,上游的終端用戶包括生物技術和制藥公司、學術研究機構以及CRO等;產業鏈下游的應用尚處于臨床試驗或臨床前研發階段,產值規模受到多種因素的限制。
而目前,我國相關企業主要集中在試劑盒開發和CRO形式的技術服務商,關于基因治療的臨床前探索也正初步展開。
基因編輯的三把利斧,CRISPR最具前景
目前,在生物醫學領域,有三大基因編輯工具:ZFN、TALEN和CRISPR工具包,人們習慣上更傾向于依次將之稱為1代,2代和3代基因編輯技術。
這三項技術各有千秋,前兩種技術因為出現的早,所以技術的應用案例更多,技術發展的成熟度也更高,具體它們之間的優劣,見下圖:
值得指出的是,三種技術的操作過程沒有大的區別,關鍵在于它們采用的切割酶不同。因為基因編輯技術的核心就是利用各種核酸切割酶進行基因片段的切割,所以三種技術因其采用的切割酶的不同,導致各自的功能也不相同。雖然每一種酶都有其應用局限性,但CRISPR采用的Cas9可帶來較高的切割準確率,且其成本更低、切割速度更快,所以相對而言,它更具應用前景。
在基因編輯領域,CRISPR有“基因魔剪”之稱。2012年,基于該技術的CRISPR工具包被推出,引發關注;2013年初,該技術先后被美國兩大實驗室證明可在哺乳動物身上進行編輯之后,它就迅速躍升為研究學者和各大基因工程公司的新寵,掀起了學術界、資本界和產業界的巨大浪潮。
目前,CRISPR技術的應用領域主要在農業、臨床治療和科研上,作為生命科學上的一項基礎性技術,在各國政府對生命科學技術研發的大力支持下,它已經廣泛出現在醫療產業的上下游。
數據顯示,生物科技領域在基因編輯技術平臺上開發的專利技術增長迅速。從技術路徑來看,以第3代CRISPR技術的發展最為迅速,說明從學術研究領域到商業化應用轉化的過程中,第3代基因編輯技術得到了有效的推廣。
政府嚴格把控,技術本身發展將弱化其與倫理的沖突
相對于腦科學和克隆來說,基因編輯才是倫理學家最忌諱的,為什么這么說?腦科學最多就是監測和控制人類的意識和情緒,本質上還是基于人類的大腦神經;克隆也只是復制基因鏈,本質上也是原生態。
而基因編輯就不一樣,人們可以利用工具對基因進行修改,繁育出來的生命體,他們也是具有繁殖功能的,而這種特殊高級基因的遺傳,意味著種族的出現,人類的生命將不在平等!誰不想要最厲害的基因?刀槍不入的身軀?
但是最恐怖的不在于制造出你想要的基因產品或生命,而是在基因編輯的過程中,這一操作本身就暗藏著基因變異的可能性,也就意味著在培育過程中隨時出現一個超強怪物,這是不可控的因素,也是最讓人害怕的一點。而CRISPR技術具有低成本、速度快、想剪哪里剪哪里,十分好用等優點,自然就成為一把利器。
對于這一技術的應用,考慮到倫理問題,多國政府都是有所把控的。據悉,目前全球有16個國家出臺關于基因組技術綱要和立法文件,共計67條。
不過雖然CRISPR技術的主流應用是基因編輯,但它的潛力遠不僅僅如此。
美國當地時間12月7日,salk研究所對外公布了一項在CRISPR技術上的重要研究成果,在這項最新的研究中,他們采用了特定的方式使得在不破壞人體內基因片段的情況下激活人體內的隱性基因,以達到治療疾病的功效。不同于此前的CRISPR的研發,他們并沒有用它來剪輯基因片段,然后利用替換有效的基因片段來治療疾病。
科學家們做了一個實驗,用他們的新方法來治療了小鼠的幾種疾病,包括糖尿病、急性腎病和肌營養不良。實驗結果顯示,治療效果良好。
這項新技術的最大優點在于避開了“剪輯”這一操作,最大程度上弱化了疾病治療和基因編輯本身突變風險之間的矛盾,為基因治療打開了一片新的天地。
結語
雖然科學家已經開始嘗試弱化技術本身的安全隱患,但技術本身的倫理問題還是不可避免,有這樣一個比喻恰當的描述了現狀:基因,就是生命體的源碼,地球上的生物都是跑在地球這個CPU上的程序,而現在最高端的程序將要獲得訪問源代碼并自我修改的權限啦。
對此,CRISPR技術的先驅者張峰在接受采訪表示:我的看法是,CRISPR 有很大的潛力,我們能用來治療一些疾病,還能用來解決世界上的糧食問題。那么我經常在晚上不睡覺在的時候想,我們怎樣才能盡快將這項技術推進到能真正治療疾病的層面真正應用于疾病治療,并安全有效的將糧食的產量提高到新的層面。
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